再生醫(yī)學(xué)已成全球醫(yī)學(xué)研究熱點 細胞治療和組織工程成為行業(yè)主要收入市場

國家/地區(qū)

時間

相關(guān)政策

美國

2015年

《21世紀(jì)治愈法案》在美國眾議院表決通過，該法案旨在積極推動新藥研發(fā)，加快審批過程，促進藥品和醫(yī)療器械上市。

2017年

發(fā)布再生生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)品研發(fā)和監(jiān)督綜合性政策框架

2023年

為推動“美國生物技術(shù)和生物制造”的發(fā)展，美國白宮宣布了新的明確目標(biāo)和優(yōu)先事項，其中，干細胞技術(shù)被列為“促進人類健康”板塊的重點項目，美國政府明確提出:期望在5年內(nèi)，提高細胞技術(shù)干預(yù)效果;在20年內(nèi)，增加細胞療法的制造規(guī)模，以擴大可及性。

歐盟

1998年

歐洲議會和歐盟理事會通過《關(guān)于生物技術(shù)發(fā)明的法律保護指令》對干細胞研究進行監(jiān)管和規(guī)范。

2007年

頒布《先進技術(shù)治療醫(yī)學(xué)產(chǎn)品法規(guī)》

2017年

將組織工程、細胞治療、基因治療產(chǎn)品納入先進技術(shù)治療醫(yī)學(xué)產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范指南。

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歐盟第七研發(fā)框架計劃(FP7)和歐盟2020地平線(Horizon2020)，是歐盟層面資助干細胞研究的最主要平臺。

2018年

歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)Alofsel，用于管對至少一種傳統(tǒng)或生物療法反應(yīng)不足的非活動性/輕度活動性管內(nèi)克羅恩病(CD)成人患者復(fù)雜性肛周的治療。本次批準(zhǔn)標(biāo)志著歐洲第一個獲得集中上市許可(MA)批準(zhǔn)的異體干細胞療法。

日本

2013年

日本國會通過《再生醫(yī)學(xué)促進法》

2014年底

日本實施《再生醫(yī)學(xué)安全法》《藥品和醫(yī)療器械法》，對再生醫(yī)學(xué)監(jiān)管體系進行改革。

2019年3月

日本衛(wèi)生部發(fā)布的一項5年計劃，旨在宣傳日本對于再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的監(jiān)管模式,培養(yǎng)公眾對于日本監(jiān)管機構(gòu)的信任，并向國外推廣這一模式。

中國

2009年

衛(wèi)生部發(fā)布了《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》，將自體干細胞治療技術(shù)、異基因干細胞移植技術(shù)、免疫細胞治療技術(shù)、基因治療技術(shù)等列為第三類醫(yī)療技術(shù)目錄。

2012年

科技部發(fā)布《干細胞研究國家重大科學(xué)研究計劃“十二五”專項規(guī)劃》，“利用體細胞核移植(SCNT)、iPSC細胞、轉(zhuǎn)分化等技術(shù)獲得功能細胞，解答發(fā)育生物學(xué)、干細胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的關(guān)鍵性技術(shù)難題。

2016年

中共中央、國務(wù)院印發(fā)《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》表示要“發(fā)展組學(xué)技術(shù)、干細胞與再生醫(yī)學(xué)、新型疫苗、生物治療等醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)。

2017年

由科技部、發(fā)展改革委、食品藥品監(jiān)管總局等六個部門聯(lián)合發(fā)布《“十三五”健康產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》，將加速干細胞、CAR-T細胞等生物治療產(chǎn)品的創(chuàng)制和產(chǎn)業(yè)化。

2019年

國家藥監(jiān)局和國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》，明確了干細胞的“類雙軌管理模式”監(jiān)管制度，干細胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作由國家藥監(jiān)局和衛(wèi)健委共同開展，以建立符合我國國情的干細胞技術(shù)規(guī)范。

2021年

國家衛(wèi)健委發(fā)布《“十四五”國家臨床?？颇芰ㄔO(shè)規(guī)劃》，堅持技術(shù)創(chuàng)新的發(fā)展思路，加強臨床診療技術(shù)創(chuàng)新、應(yīng)用研究和成果轉(zhuǎn)化，特別是再生醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療、生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)等前沿?zé)狳c領(lǐng)域的研究，爭取在關(guān)鍵領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大突破。

衛(wèi)生健康委、中醫(yī)藥局《關(guān)于印發(fā)公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展促進行動(2021-2025年)的通知》實施臨床科研提升行動。瞄準(zhǔn)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、再生醫(yī)學(xué)、人工智能、抗體與疫苗工程、3D打印等有效解決醫(yī)學(xué)科學(xué)領(lǐng)域的“卡脖子”問題。

2022年

國家科技部發(fā)布了國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復(fù)”重點專項2022年度項目申報指南。主要圍繞“千細胞命運調(diào)控及機理”、“干細胞與器官的發(fā)生與衰老”、“器官的原位再生與機理”、“復(fù)雜器官制造與功能重塑”和“基于干細胞的疾病模型”等五大任務(wù)。涵蓋熱點包括:類器官、器官芯片,重點外泡(外泌體)、干細胞與器官抗衰老、器官原位再生、干細胞和生物材料。

國家衛(wèi)健委在《關(guān)于印發(fā)“十四五”衛(wèi)生健康人才發(fā)展規(guī)劃的通知》中表示,在組學(xué)技術(shù)、千細胞與再生醫(yī)學(xué)、新型疫苗、生物治療、傳染病防控等醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域,培養(yǎng)和發(fā)現(xiàn)一批具有深厚科學(xué)素養(yǎng)、視野開闊、前瞻性判斷力強的戰(zhàn)略科學(xué)家。

2023年

國務(wù)院發(fā)布《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》。方案提出支持符合條件的外籍及港澳臺醫(yī)生在京開設(shè)診所;探索對干細胞與基因領(lǐng)域醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)外籍及港澳臺從業(yè)人員的股權(quán)激勵方式;支持符合條件的醫(yī)療機構(gòu)開展干細胞等臨床試驗;支持干細胞與基因研發(fā)國際合作。促進在京港澳企業(yè)人類遺傳資源管理服務(wù)便利化。

國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫正式發(fā)布《人組織來源神經(jīng)干細胞資源庫建設(shè)技術(shù)規(guī)范(試行)》,該《規(guī)范》系針對神經(jīng)干細胞資源庫的建設(shè)?！兑?guī)范》詳細介紹了人組織來源神經(jīng)干細胞資源庫建設(shè)要求,包括倫理要求、環(huán)境要求、質(zhì)量要求和技術(shù)要求等。

2024年

國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于發(fā)展銀發(fā)經(jīng)濟增進老年人福祉的意見》,提出加強再生醫(yī)學(xué)等在抗衰老領(lǐng)域的研發(fā)應(yīng)用。

工信部等7部門發(fā)布《工業(yè)和信息化部等七部門關(guān)于推動未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實施意見》。指出2025年,我國未來產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)培育、安全治理等全面發(fā)展,部分領(lǐng)域達到國際先進水平,產(chǎn)業(yè)規(guī)模穩(wěn)步提升。指出加強前瞻謀劃部署。加快細胞和基因技術(shù)、合成生物、生物育種等前沿技術(shù)產(chǎn)業(yè)化等。

主要措施

相關(guān)進程

加大投資力度、完善基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)

2022年11月，創(chuàng)新英國（InnovateUK）與生物技術(shù)和生物科學(xué)研究委員會（BBSRC）制定新的聯(lián)合計劃，共同為戰(zhàn)略創(chuàng)新項目投資超5000萬英鎊，其中包括再生醫(yī)學(xué)項目。

2023年1月，韓國科技信息部（MSIT）宣布為再生醫(yī)學(xué)療法的研究與開發(fā)撥款462億韓元（約合3579萬美元）。

2023年3月，英國政府向其國民醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）撥款近1000萬英鎊，開設(shè)新的臨床生物技術(shù)中心（CBC），旨在提高該國開發(fā)和制造基因療法、細胞療法及個性化療法的能力。

2023年10月，拜登指定由先進再生制造研究所（ARMI）領(lǐng)導(dǎo)的再生谷技術(shù)中心（ReGenValleyTechHub）為31個區(qū)域技術(shù)中心之一，推進生物制造相關(guān)療法、投資制造設(shè)施、孵化技術(shù)初創(chuàng)公司，以確保國內(nèi)慢性病和器官衰竭的再生療法的開發(fā)和生物制造。

推動多類型疾病再生療法的研究與創(chuàng)新

2020年9月，英國醫(yī)學(xué)研究委員會（MRC）和日本醫(yī)學(xué)研究與發(fā)展署（AMED）合作，為八個再生醫(yī)學(xué)研究項目提供700萬英鎊資金。這些項目重點針對帕金森病、血液疾病和肝病等疾病的開發(fā)新型再生療法，有助于將干細胞作為研究人類發(fā)展的重要醫(yī)學(xué)研究工具。

2023年5月，美國衛(wèi)生高級研究計劃局（ARPA-H）啟動“骨關(guān)節(jié)炎組織再生的創(chuàng)新”（NITRO）計劃，聚焦可注射骨再生、可注射軟骨再生和由人體細胞構(gòu)建的替代關(guān)節(jié)三個技術(shù)領(lǐng)域，推動完全再生受損關(guān)節(jié)微創(chuàng)療法的開發(fā)，從而消除重復(fù)進行關(guān)節(jié)手術(shù)的必要性。

2023年美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部通過ARPA-H為再生組織項目“胸腺治療學(xué)”（ThymuneTherapeutics）提供3700萬美元，旨在恢復(fù)胸腺功能及免疫系統(tǒng)功能，改善健康狀況。

積極制定技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范技術(shù)合規(guī)應(yīng)用

2022年9月，中國牽頭制定全球首個干細胞國際標(biāo)準(zhǔn)《人和小鼠多能性干細胞通用要求》。這是國際標(biāo)準(zhǔn)化組織ISO系統(tǒng)中的首個干細胞標(biāo)準(zhǔn)，對整個領(lǐng)域行業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)化以及生命健康領(lǐng)域具有重要意義，是一項里程碑式成就。

2022年10月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）生物制品評估與研究中心（CBER）發(fā)布《再生醫(yī)學(xué)治療標(biāo)準(zhǔn)認可計劃》，旨在識別和認可自愿共識標(biāo)準(zhǔn)，促進生物制品評估與研究中心監(jiān)管的再生醫(yī)學(xué)療法（RMT）產(chǎn)品的開發(fā)和評估。自愿共識標(biāo)準(zhǔn)有利于再生醫(yī)學(xué)療法的開發(fā)和審查，并有可能推動再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的標(biāo)準(zhǔn)化。

領(lǐng)域

相關(guān)概述

研究情況

細胞療法

細胞療法通過將完整的活細胞轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，幫助減輕或治愈疾病。干細胞療法是細胞治療的核心之一，目前全球范圍內(nèi)有超過4000種干細胞療法正在進行臨床試驗。借助干細胞的強大功能和靈活性，再生醫(yī)學(xué)前沿得以擴展，有助于恢復(fù)癌癥、阿爾茨海默氏癥、神經(jīng)退行性疾病和脊髓損傷等許多嚴重或致命疾病中受損的特殊細胞。

2022年6月，美國休斯敦大學(xué)開發(fā)出基于mRNA的心臟細胞再生技術(shù)，并在小鼠測試中展現(xiàn)出恢復(fù)心臟功能的極大潛力。

2023年2月，杜克-新加坡國立大學(xué)醫(yī)學(xué)院和新加坡國家心臟中心科學(xué)家利用阻斷損傷性瘢痕調(diào)節(jié)蛋白“白介素-11”，再生受損腎細胞、恢復(fù)受損腎功能。近年來，干細胞技術(shù)在抗衰老方面的探索逐漸深入。

2023年6月，韓國東國大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心在早衰模型小鼠中通過激活Oct4基因，誘導(dǎo)細胞再生，使早衰小鼠恢復(fù)活力，延長壽命。

基因治療

基因治療旨在解決疾病的根本原因，通過添加新基因拷貝或用健康版本的基因替換細胞中有缺陷或缺失的基因發(fā)揮作用，預(yù)防、治療或治愈癌癥、病毒性疾病和遺傳病等?；蛑委熆稍隗w內(nèi)進行,即通過直接注射等方式將基因直接遞送到患者的體內(nèi)細胞，也可在體外進行，即將基因輸送到體外細胞，再將修飾過的細胞轉(zhuǎn)移回體內(nèi)。

2022年12月，英國倫敦大學(xué)學(xué)院設(shè)計出閉環(huán)的活動依賴性基因療法，以達到自主調(diào)節(jié)神經(jīng)元活動的作用，治療后的慢性癲癇小鼠的癲癇頻率減少近80%。

2023年5月，美國麻省眼耳科醫(yī)院首次利用基因療法恢復(fù)老年動物模型的聽力，未來有望應(yīng)用于人類。

2023年9月，瑞士聯(lián)邦理工學(xué)院、美國加州大學(xué)洛杉磯分校和哈佛大學(xué)團隊開發(fā)出有效刺激脊髓損傷后的神經(jīng)再生并恢復(fù)活動能力的基因療法，為恢復(fù)大型動物和人類受損神經(jīng)功能帶來希望。

組織工程

組織工程將分子和細胞方法與材料工程原理相結(jié)合，以替代和改善生物組織，主要目標(biāo)是修復(fù)、替換和再生血管、骨骼、心臟、腎臟等受損或缺失的組織、器官及神經(jīng)系統(tǒng)，在革新再生醫(yī)學(xué)和疾病建模方面具有巨大潛力。當(dāng)前，全球面臨同種和異種器官移植供體短缺危機，事故外傷、傳染病、慢性病等疾病發(fā)病率逐年增長，驅(qū)動3D生物打印、器官芯片等組織工程相關(guān)技術(shù)快速發(fā)展，促進具有臨床潛力的組織的開發(fā)，為藥物發(fā)現(xiàn)的高通量應(yīng)用鋪平道路。

2022年6月，美國3D植入物制造公司3DBioTherapeutics使用3D細胞打印的活體組織植入物為一名右耳小耳畸形的患者重建了外耳。

2023年2月，四川大學(xué)揭示膠原基水凝膠誘導(dǎo)干細胞軟骨分化的機制，為設(shè)計用于組織工程和再生醫(yī)學(xué)的新型生物材料提供重要參考。

2023年5月，美國國家標(biāo)準(zhǔn)與技術(shù)研究院（NIST）、FDA和國立衛(wèi)生研究院（NIH）開發(fā)出監(jiān)測3D支架中活細胞數(shù)量和排列情況的非侵入性方法，可評估細胞發(fā)育成組織的成功程度。

2023年11月，美國生物技術(shù)公司ElevateBio開發(fā)出新型體外建模平臺，可靈活構(gòu)建具有結(jié)構(gòu)和功能的模擬器官組件，或?qū)氐赘淖凅w外建模，并在加速藥物發(fā)現(xiàn)和降低新藥成本方面具有較大潛力。